В последние годы отмечается значительный прогресс в лечении глазных заболеваний, во многом обусловленный развитием генотерапии. Для доставки генетического материала в целевую клетку обычно применяют вирусные векторы. Однако этот подход имеет ряд недостатков, ограничивающих его применение в лечении глазных болезней. Так, вирусные векторы иммуногенны, что приводит, в том числе, к выделению повреждающих провоспалительных факторов в сетчатку и другие ткани глаза. Иммунный ответ быстро нейтрализует терапевтические векторы, поэтому для получения стойкого положительного эффекта от лечения, внутриглазные инъекции препарата требуется выполнять часто, что травматично и неудобно для пациента. Помимо этого, вирусные векторы имеют ограниченную емкость, что снижает эффективность их применения при патологиях, требующих переноса протяженных генов – к примеру, при дегенеративных заболеваниях сетчатки.

Ученые из Университета Джонса Хопкинса (США) разработали способ суперкомпактной упаковки длинных молекул ДНК в нанокапсулы из молекул с положительным зарядом, эффективно связывающих и конденсирующих протяженную ДНК. Размер наночастиц не превышает 300 нм, что позволяет им проникать в клетки, не повреждая их. Материал наногранул не вызывает иммунных реакций и подвергается полной биодеградации после доставки ДНК в клетку. Эффективность разработки оценивали путем переноса гена зеленого флуоресцентного белка в сетчатку экспериментальных крыс, после чего свечение в тканях глаз наблюдалось до 2-х месяцев. На следующем этапе была использована животная модель возрастной макулярной дегенерации. Экспериментальные животные (крысы) получали известный генотерапевтический препарат – антагонист фактора роста эндотелия сосудов, упакованный в наногранулы. После введения препарата отмечалось уменьшение патологического сосудистого роста более чем на 50%, с сохранением эффекта в течение месяца.

Таким образом, был предложен новый способ генотерапии дегенеративных глазных болезней, не вызывающий побочных иммунных реакций и не требующий частого введения препарата.